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Soticlestat (TAK-935/OV935)治疗Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征患儿2期ELEKTRA研究达到减少癫痫发作频次的主要终点

作者: CN-INFO   责任编辑:文传商讯 2020-08-27 15:13:00
来源:文传商讯关键字:null

达到主要终点,表明在Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征汇总研究人群中,基线后癫痫发作降幅与安慰剂组的差异有统计学意义(p=0.0007)

Dravet综合征队列中,基线后癫痫发作频次降幅与安慰剂组的差异有统计学意义(p=0.0007);依据上述有力的有效性结果,武田和Ovid计划启动Soticlestat治疗Dravet综合征3期注册试验

Lennox-Gastaut综合征队列数据显示,癫痫发作频次降幅与安慰剂组有数值上的差异,但未达到统计学意义(p=0.1279);Lennox-Gastaut综合征患者数据的分析正在进行中

Soticlestat耐受良好,安全性与既往研究结果一致,未见新的安全性信号

Ovid 将于美国东部夏令时今天上午8:00召开电话会议和网络广播

纽约和日本大阪--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)(简称“武田”)和致力于开发改变神经系统罕见病患者命运的药品的生物制药公司Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: OVID) (“Ovid”)今天发布Soticlestat治疗Dravet综合征(DS)或Lennox-Gastaut综合征(LGS)患儿2期ELEKTRA随机研究的阳性头条结果。Soticlestat是一种强效、高选择性、口服、同类首创的胆固醇24-羟化酶(CH24H)抑制剂。Ovid和武田正在研究该药治疗罕见的发育性和癫痫性脑病(DEE),这是一组高度难治的癫痫综合征,包括DS和LGS。

此新闻稿包含多媒体内容。完整新闻稿可在以下网址查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20200825005303/en/

ELEKTRA研究达到其主要终点,具有极显著统计学意义,显示在12周维持期间,抽搐发作(DS)和跌倒发作(LGS)频次基线后中位降幅为27.8%,而安慰剂组增幅为3.1%(按维持期120例癫痫发作数据的有效性分析子集,安慰剂校正后中位降幅=30.5%;p=0.0007)。此外,在ELEKTRA研究20周全程治疗期间(递增期加维持期),Soticlestat治疗组DS和LGS患者的抽搐发作(DS)和跌倒发作(LGS)频次中位降幅为29.8%,而安慰剂组发作频次中位降幅为0.0%(安慰剂校正后降幅=25.1%;p=0.0024)。

在20周全程治疗期间,ELEKTRA DS队列(n=51)中,Soticlestat组抽搐发作频次中位降幅为33.8%,安慰剂组中位增幅为7.0%(安慰剂校正后发作频次中位降幅为46.0%;p=0.0007)。依据上述数据,两家公司计划与监管机构会面,讨论启动Soticlestat治疗DS患者的3期注册试验。

在20周全程治疗期间,ELEKTRA LGS队列(n=88)中,Soticlestat组跌倒发作频次中位降幅为20.6%,安慰剂组中位降幅为6.0%(安慰剂校正后发作频次中位降幅为14.8%;p=0.1279)。进一步分析正在进行中,以便更好地了解开发Soticlestat用于这一高度异质性患者群体的潜在下一步。

ELEKTRA研究显示,Soticlestat总体耐受良好,安全性与既往研究一致,未见新的安全性信号。完成ELEKTRA研究的患者全数选择入组ENDYMION开放延伸研究,今天还报道了ENDYMION的结果。

Ovid总裁兼首席医学官Amit Rakhit, M.D., MBA表示:“上述结果令我们感到非常鼓舞,这些结果显示,Dravet综合征患者经Soticlestat治疗后,发作降幅有明确的统计学意义,Lennox-Gastaut患者也有发作减少的趋势。我们期待继续与武田合作,启动Soticlestat治疗DS患者的3期注册试验,同时继续分析ELEKTRA和ENDYMION研究中LGS患者的数据,以确定潜在的下一步。我们还希望在本季度下半季度报告Soticlestat治疗CDKL5缺乏症和Dup15q综合征(难治性DEE的另外两种类型)的2期ARCADE开放研究数据。”

武田神经科学治疗领域部门主管Sarah Sheikh, M.D., M.Sc., MRCP表示:“看到这些阳性结果并将Soticlestat推向后期临床开发令人振奋,初期是为Dravet综合征患儿提供可能的治疗,这些儿童需要更多的选择来处治难治性发作。Soticlestat及其新颖的作用机理是武田发现的,我们热衷于与Ovid Therapeutics紧密合作,以一支统一的团队继续推进科学和临床项目。”

多伦多大学儿科副教授、患儿医院儿童神经科医生Cecil Hahn, M.D., MPH博士表示:“DS和LGS等发育性癫痫性脑病患儿需要更多选择来控制其难治性癫痫发作。ELEKTRA研究的结果很有前景,特别是对于DS患儿,癫痫发作负担的减轻有临床意义。此外,本项研究显示,Soticlestat耐受良好。”

2ELEKTRA研究设计和患者基线人口学数据

ELEKTRA为国际多中心、随机双盲、安慰剂对照研究,旨在评估Soticlestat治疗2至17岁伴高度难治性DS(抽搐发作)或LGS(跌倒发作)的儿科患者。该研究包括4至6周的筛选期,用于确定基线发作频次,随后是20周双盲治疗期,包括8周剂量优化期和12周维持期。8周剂量优化期间,Soticlestat口服剂量由100毫克每天2次(BID)递增至200毫克BID至300毫克BID(体重<60千克者,按毫克/千克给药)。

合计141例患者入组ELEKTRA,126例完成研究。139例患者纳入修订版意向治疗(mITT)分析,以评估有效性终点,其中包括任何入组研究并接受至少一剂研究药物的患者。允许研究中的患者使用1至4种抗癫痫药(AED),多数患者同时接受至少3种抗癫痫药治疗。患者最常用的AED是丙戊酸、氯巴沙姆、左乙拉西坦和托吡酯。

2ELEKTRA有效性头条结果

该研究达到其主要终点,显示在12周维持期间,抽搐发作(DS)和跌倒发作(LGS)频次基线后中位降幅为27.8%,而安慰剂组增幅为3.1%(按维持期120例发作数据的有效性分析子集,安慰剂校正后中位降幅=30.5%;p=0.0007)。在mITT DS患者群体20周治疗全程,发作频次百分数基线后变化中位降幅为33.8%,安慰剂组发作频次增幅为7.0%(安慰剂校正后中位降幅=46.0%;p=0.0007)。在mITT LGS患者群体治疗全程,发作频次百分数基线后变化中位降幅为20.6%,安慰剂组降幅为6.0%(安慰剂校正后中位降幅=14.8%;p=0.1279)。

2ELEKTRA安全性头条结果

该研究中Soticlestat耐受良好。上述结果与既往研究一致,未见新的安全性信号。治疗组与安慰剂组中,治疗中出现的不良事件的发生率接近,经历至少一宗治疗中出现的不良事件者,Soticlestat组为57例(80.3%),安慰剂组为52例(74.3%)。Soticlestat组与安慰剂组发生率差异≥5%的最常见治疗中出现的不良事件为嗜睡和便秘。Soticlestat组与安慰剂组的严重不良事件发生率接近,经历至少一种治疗中出现的严重不良事件者,Soticlestat组为11例(15.5%),安慰剂组为13例(18.6%)。未见死亡报告。

ENDYMION开放延伸研究更新

完成ELEKTRA试验的患者全数选择参与ENDYMION开放延伸研究。ENDYMION的主要目的是评估Soticlestat治疗罕见癫痫患者4年期间的长期安全性和耐受性,其次是评估随时间推移Soticlestat对发作频次的效应。

参与EKYTRAION研究的ELEKTRA患者数据支持核心研究的结果。数据显示,原初随机分配Soticlestat的那些患者中效应可维持6个月以上,同样,在先前分配至安慰剂组的患者中,发作频次低于基线。ENDYMION未见新的安全性信号。

关于Soticlestat (TAK-935/OV935)

Soticlestat是一种强效、高选择性、同类首创的胆固醇24-羟化酶(CH24H)抑制剂,有望降低癫痫发作易感性、改善癫痫发作控制。CH24H主要在脑中表达,它在脑中将胆固醇转化为24S-羟基胆固醇(24HC),以调节脑胆固醇的体内平衡。24HC是NMDA受体的正变构调节剂,可调节与癫痫相关的谷氨酸能信号传导。谷氨酸是脑中主要的神经递质之一,已证明在癫痫发作的启动和播散中发挥作用。新近文献显示,CH24H通过调节NMDA通道参与谷氨酸能途径的过度激活,而CH24H表达增加能破坏星形胶质细胞对谷氨酸的再摄取,从而导致癫痫发生和神经毒性。Soticlestat抑制CH24H后,神经元中的24HC水平降低,可改善NMDA通道活性的兴奋性/抑制性平衡。

武田和Ovid按50/50的比例分摊Soticlestat的开发和商品化成本,如果成功,两家公司将以50/50的比例分享利润。武田将负责在日本的商品化,并可选负责亚洲其他国家和其他选定国家的商品化。Ovid将负责Soticlestat在美国、欧洲,加拿大和以色列的临床开发活动和商品化。按协议条款,武田获得Ovid的股权,并有资格按Soticlestat进展获得某些里程碑付款。

关于Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征

Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征是发育性和癫痫性脑病(DEE)的不同类型,DEE是一组异质性的罕见癫痫综合征。Dravet和Lennox-Gastaut综合征通常在婴儿期或儿童早期显现,多数抗癫痫药均无效。

Dravet综合征最常见病因是SCN1A基因遗传突变,在美国约15,000人至21,000人中有1人受累。Dravet综合征的特征是局灶性癫痫发作时间延长,可演变为抽搐性强直阵挛性癫痫发作。随着发作的增加,Dravet综合征患儿会出现发育残障。其他常见症状包括食欲变化、平衡困难和行走时蹲踞步态。

Lennox-Gastaut综合征估计在美国约11,000人中有1人受累。Lennox-Gastaut综合征是一种异质性疾病,其特征为若干种不同类型的癫痫发作,最常见的是无力性(跌倒)、强直性和非典型性失神发作。Lennox-Gastaut综合征患儿可能同时发生认知功能障碍、发育里程碑达标延迟和行为问题。Lennox-Gastaut综合征可由多种基础疾病所致,但部分病例病因不明。

Ovid电话会议和网络广播信息

Ovid Therapeutics将于美国东部时间今天上午8:00召开实况电话会议和网络广播。请访问公司网站investors.ovidrx.com的“投资者”栏目收听实况网络广播。或致电866-830-1640(美国)或210-874-7820(国际)收听实况电话会议。实况电话会议的会议ID号码为7926217。实况电话会议结束后,可在公司网站上收听网络广播的重播。

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家总部位于日本、以价值为导向的研发驱动型生物制药业领袖,致力于将科学转化为高度创新的药品,从而为患者提供更佳的健康和更美好的未来。武田的研发努力专注于肿瘤、罕见病、神经科学和胃肠病(GI)。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们正致力于开发高度创新的药物,通过推进新治疗方案的前沿,利用我们增强的协作研发引擎和能力,创造强大的、模式多样化的产品线,为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力于改善患者的生活品质,与近80个国家的医疗领域合作伙伴携手合作。

如需了解更多信息,请访问https://www.takeda.com

重要提示

就本文而言,“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议,以及武田药品工业株式会社(“武田”)就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿(包括任何口头简报和与此有关的任何问答)并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集,或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免,否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿(连同任何可能向接收方提供的进一步信息)仅用于为接收方提供信息参考用途(并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易)。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。

武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中,有时出于方便的目的,使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样,像“我们”(主语和宾语形式)和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。

武田前瞻性陈述

本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见,包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、“确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这类前瞻性声明基于对众多重要因素的假设,包括以下所提假设,它们可能会导致实际结果与前瞻性陈述中所表述或暗指的结果发生重大偏差:武田全球业务所面临的经济形势,包括日本、美国的宏观经济环境;竞争压力和发展情况;适用法律法规的变化;产品开发项目的成功或失败监管当局的决策或做出决策的时机;利率和汇率的波动;有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问;包括新冠疫情在内的健康危机对武田及其客户和供应商的影响,包括武田运营所在国的外国政府,或对其业务其他方面的影响;已收购公司合并后整合举措的时机和影响;处置武田非核心运营资产的能力和时机;以及武田向美国证券交易委员会最近提交的Form 20-F年报和其他报告中所列其他因素,具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/www.sec.gov。除非法律或证券交易所规则要求,武田没有任何义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述。历史业绩并不能代表未来业绩,而且本新闻稿中的武田业绩或声明并不能指代,也并非是武田对未来业绩的预估、预测、保证或推测。

关于Ovid Therapeutics

Ovid Therapeutics Inc.是一家总部位于纽约的生物制药公司,采用其BoldMedicine®方法开发改变神经系统罕见病患者命运的药品。Ovid的产品管线包含大量有前景的同类首创药品。公司最先进的在研药品OV101(加波沙朵)目前正在临床开发中,用于治疗Angelman综合征和脆性X综合征。Ovid还与武田药品工业株式会社合作开发OV935 (Soticlestat),有望用于治疗罕见的发育性和癫痫性脑病(DEE)。如需了解有关Ovid的更多信息,请访问www.ovidrx.com

Ovid前瞻性陈述

本新闻稿包含某些包含“前瞻性陈述”的披露,包括但不限于有关soticlestat的潜在收益、临床和法规开发及商品化、与武田合作的潜在价值及收益、临床数据的预期报告时间表、数据将支持未来发展的可能性、以及数据与治疗转归之间的关联。您能够识别前瞻性陈述,因为它们包含诸如“将”、“似乎”、“相信”和“期望”之类的措辞。此类前瞻性陈述基于Ovid当前的期望和假设。由于前瞻性陈述与未来有关,其受制于固有的不确定性、风险和环境变化,因此可能与前瞻性陈述所预期的情况有实质性差异,前瞻性陈述既非历史事实的陈述,也非对未来业绩的担保或保证。有可能导致实际结果与前瞻性陈述产生实质性差异的重要因素包括开发和法规审批流程的不确定性,以及以下事实,即临床试验初步数据可能无指示性,因此无法担保临床试验的终局结果,并受制于以下风险:随着患者入组的继续和/或可获得更多患者数据,一项或多项临床转归可能发生实质性变化。Ovid向美国证券交易委员会报备文件的“风险因素”标题下列出了可能导致实际结果与前瞻性陈述产生实质性差异的更多风险。COVID-19大流行及其对Ovid业务和全球经济的潜在影响可能会加剧此类风险。即使有新信息出现,Ovid也没有义务更新本文所含任何前瞻性陈述以反映期望值的任何变化。

原文版本可在businesswire.com上查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20200825005303/en/

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